Una nuova terapia per il Parkinson

Una terapia più efficace contro il Parkinson, che a breve migliorerà la qualità di vita dei malati grazie anche a una diminuzione degli effetti collaterali responsabili della discinesia, ovvero l’insieme dei movimenti incontrollati e involontari degli arti e della testa.

A metterla a punto i ricercatori dell’unità di genetica molecolare del comportamento, istituto di neurologia sperimentale, del San Raffaele di Milano, in collaborazione con diverse istituzioni nazionali ed internazionali. La ricerca, condotta coordinata da Stefania Fasano e Riccardo Brambilla dell’unità di genetica molecolare, è pubblicata sulla rivista scientifica Proceedings of the national academy of science Usa-Pnas.

La malattia di Parkinson colpisce solo in Italia 200.000 persone. I sintomi iniziali, di natura motoria, sono dovuti alla morte progressiva delle cellule nella Sostanza Nera, un’area del cervello necessaria al controllo dei movimenti, ma nelle fasi avanzate della malattia anche altri aspetti del comportamento vengono fortemente penalizzati, tra i quali la memoria e l'apprendimento. La morte di queste cellule riduce fortemente la disponibilità di dopamina, un neurotrasmettitore necessario per il normale funzionamento cerebrale.

La terapia farmacologica con L-DOPA, una sostanza in grado di supplire alla carenza di dopamina nel cervello, è da molti anni il trattamento più efficace per la cura dei sintomi motori. Sfortunatamente, dopo 5-10 anni dall’iniziale somministrazione del farmaco, si verifica la comparsa di severi effetti collaterali nella quasi totalità dei pazienti. Tra questi, la discinesia indotta da L-Dopa è una delle più gravi conseguenze della terapia, fortemente debilitante e attualmente incurabile.

I ricercatori del San Raffaele hanno identificato una molecola bersaglio per la terapia della discinesia indotta da L-Dopa. Lo studio dimostra, infatti, che in modelli sperimentali di topo e scimmia affetti da Parkinsonismo, è possibile utilizzare una terapia efficace in grado di ridurre in modo significativo questi effetti collaterali e quindi di migliorare l’azione terapeutica della L-Dopa.

La molecola in questione si chiama Ras-GRF1 e fa parte del sistema di segnalazione presente nelle cellule nervose che è alterato nelle discinesie. Inibendo, seppur parzialmente, l’azione di Ras-GRF1 gli animali trattati con la L-Dopa sviluppano meno discinesie pur rimanendo inalterato l'effetto antiparkinsoniano della sostanza stessa. Concluso il lavoro preliminare sugli animali, gli scienziati saranno presto in grado di testare direttamente sui pazienti questo nuovo approccio farmacologico per la discinesia indotta da L-DOPA.